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　　　VertexPharmaceuticals是一家发现和开发用于治疗严重疾病的小分子药物的全球生物技术公司。其主要药物是Kalydeco、Orkambi、Symdeko和用于治疗囊性纤维化的Trikafta/Kaftrio，其中Vertex疗法仍然是全球治疗标准。Vertex通过一种针对β地中海贫血和镰状细胞病的基因编辑疗法——Casgevy实现了产品组合多元化。此外，Vertex正在评估使用非阿片类药物治疗的针对急性和慢性疼痛的小分子抑制剂，以及APOL1介导的肾脏疾病的小分子抑制剂。Vertex还在研究细胞疗法，以为1型糖尿病提供潜在的功能性治愈。

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【编辑:程孝先】