FreeHD18❌❌❌4D中国每年新确诊患者约3万名，药企为何加码这一罕见肿瘤？FreeHD18❌❌❌4D
中国每年新确诊患者约3万名，药企为何加码这一罕见肿瘤？FreeHD18❌❌❌4D
看到消息，谢红江立即回复：“这是黑星病。”随即，他给出了针对性的用药方案。“按照专家的指导买药、打药，没过几天，黑星病就被控制住了，真是帮了我们大忙。”杨仕华说。
7月13日是全球胃肠FreeHD18❌❌❌4D间质瘤患者关爱日。 胃肠间质瘤是一种起源于间叶组织的软组织肉瘤，最常见的发病部位是胃和小肠，在国际上属于罕见疾病，预估中国每年新确诊的患者约3万名，多见于50岁至70岁的中老年人。2023年，国家六部委联合发布的《第二批罕见病目录》纳入86种罕见病，其中就包括胃肠间质瘤。 尽管胃肠间质瘤不像肺癌、乳腺癌等大瘤种一样患者数量众多，背后也不是数十亿甚至百亿级别的大赛道，但也有不少国内外药企在该疾病领域布局。当前，国内已经有多款药物获批用于胃肠间质瘤，也有创新药在开拓这一疾病领域的潜力。 胃肠间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的实体肿瘤，多见于50岁至70岁的中老年人。大约有三分之一的患者在早期没有明显症状，多在胃肠镜检查或常规体检时意外发现肿瘤。部分胃肠间质瘤患者可能会出现腹痛、消化道出血、腹部包块等症状，但由于临床表现多样、缺乏特异性，在首次就诊的胃肠间质瘤患者中，约20%至30%已发展成为晚期。 过去，胃肠道间质瘤是一种手术难以根治、对放化疗不敏感、预后极差的肿瘤，但随着手术和靶向药物综合治疗，胃肠间质瘤已经发展成为实体瘤靶向治疗的标杆。临床上，不乏带瘤生存超过5年、10年甚至20年的患者。 “由于胃肠间质瘤是一个小众的疾病，过去无论是大众还是医务工作者对它的认识都不够，随着诊疗手段的不断提高，治疗效果不断提升，大家对这种疾病的认知也在改善和提升。”中国医师协会外科分会胃肠间质瘤诊疗专委会主委、仁济临床医学院外科教研室主任兼大外科主任曹晖在接受澎湃新闻记者采访时表示，随着胃肠间质瘤逐渐进入慢病范畴，这部分患者的生活质量越发受到关注。 全球胃肠间质瘤患者关爱日到来之际，由中华慈善总会“爱无间”胃肠间质瘤全程关爱社区、胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）共同发起的“中国胃肠间质瘤患者生活质量调研”项目正式启动，这是国内首个针对胃肠间质瘤患者生活质量的系统性调研。曹晖表示，胃肠间质瘤病程长，在与肿瘤拉锯的过程中，患者的生活质量可能受到多重因素的影响，比如因为担心复发导致焦虑抑郁、精神状态不佳；因为药物不良反应感到不适，难以坚持长期治疗和随访，甚至放弃治疗，希望通过此次调研，帮助医护人员更好地理解患者需求，提供更具针对性的诊疗、护理和健康教育，最终提高患者的治疗依从性和康复效果。 中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专委会主委、北京大学人民医院胃肠外科主任叶颖江表示，由于胃肠间质瘤较为少见，患者在确诊后往往不知道去哪儿就诊，一些基层医生面对病情复杂的晚期患者，也希望知晓方便可行的远程会诊或多学科诊疗（MDT）策略。事实上，一旦确诊胃肠间质瘤，建议患者到经验丰富的三甲医院或大型医院的胃肠间质瘤专病门诊接受规范化治疗，专业的临床医生将对患者进行全病程管理。 叶颖江还介绍，2021年，胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）成立，覆盖21个省市的35家专注于胃肠间质瘤诊疗的三甲医院。CGIN协作网还推出了国内首份胃肠间质瘤诊疗地图，让患者能迅速查找到离其最近的医院和医生。 国内已有多款靶向药获批用于治疗胃肠间质瘤，包括一线用药伊马替尼、二线用药舒尼替尼、三线用药瑞戈非尼和四线用药瑞派替尼，且均被纳入国家医保目录。 上述部分药物的原研厂家是跨国药企，随着专利期的到来，相关药物在国内已经有仿制药，如舒尼替尼由辉瑞研发，早在2008年获批进入中国。2019年12月，石药集团（1093.HK）欧意药业的舒尼替尼胶囊获药品注册证书，成为国内首仿，翰森制药（3692.HK）、 当然，也有国内创新药企将更多胃肠间质瘤创新药带入国内。2021年3月，再鼎医药（9688.HK）引进的瑞派替尼在国内批准上市，用于胃肠间质瘤四线治疗。据再鼎医药介绍，当时，晚期胃肠间质瘤患者无法手术根治，只能服用靶向药，患者在经过一线、二线、三线靶向药治疗后耐药，一度面临无药可用的境地。瑞派替尼主要就是针对这部分耐药患者。此外，二三线药物的不良反应较为严重，而瑞派替尼安全可耐受。 7月12日，再鼎医药向澎湃新闻记者表示，胃肠道肿瘤一直是再鼎持续关注和重点布局的一大领域，胃肠间质瘤和瑞派替尼是再鼎在胃肠道肿瘤领域布局的开端。未来，公司还将有靶向FGFR2b的bemarituzumab等潜在同类首创/同类最优的胃肠道肿瘤产品上市，有望为晚期胃癌患者带来更多的治疗选择。 也是在2021年3月，基石药业（2616.HK）的阿伐替尼也在国内批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，这是中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变型（包括D842V突变）GIST的精准治疗药物，成功填补了国内的医疗空白。这款药还吸引了“药茅” 除了已经获批的治疗药物，还有药企在拓展其他创新药在胃肠道间质瘤方面的潜力。6月11日，亚盛医药（6855.HK）宣布，其原创1类新药奥雷巴替尼获国家药品监督管理局药物审评中心（CDE）临床试验许可，将开展其针对系统性全身治疗失败的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠间质瘤（GIST）患者的全球注册三期临床研究。据亚盛医药介绍，SDH缺陷型GIST患者发病年轻，严重影响生存质量，且明显缩短生存期，这一存在紧迫未满足临床需求的领域亟需新的治疗手段。公开资料显示，奥雷巴替尼在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。 有国内药企人士向记者分析，胃肠间质瘤不属于大瘤种，相关治疗药物在其他瘤种上已经有获批适应证或潜力，如舒尼替尼适应证包括肾癌，奥雷巴替尼还可以治疗白血病，这或许是众多药企愿意加码这一罕见肿瘤的重要因素。 也有国内肿瘤医生在接受澎湃新闻记者采访时表示，关注罕见疾病本身是社会进步的一种表现。依靠现有治疗药物，不少胃肠间质瘤患者已经可以取得长期生存，但还面临耐药、不良反应等多方面问题，无论是医生还是患者，都不会觉得手里的抗癌工具多，希望随着药物研发的进步，给胃肠间质瘤患者有更多治疗选择和希望。 责任编辑：江钰涵koa12jJid0DL9adK+CJ1DK2K393LKASDad
编辑:刘永
TOP1热点：习言道｜建设中华民族现代文明
“大力推进义务教育优质均衡发展，更加注重落实全面发展的教育理念，更加注重提升学校建设标准化水平，更加注重建设高素质教师队伍，才能更好满足人民群众‘上好学’的美好愿望。”教育部基础教育司司长田祖荫表示。。
TOP2热点：首都功能核心区传统地名保护名录新增500多处传统地名
“强化标准化管理，实现提质增效”“逐步实现早熟的红露等品种占到50%”“建设良种苗木繁育基地”……会上，专家提出的相关建议被纳入越西县相关产业发展指导意见，助力当地农业产业发展。
放眼望去，高耸的风力发电机随风运转，收获后留下的麦茬、翠绿的玉米苗铺满田野，微风吹过，泛起泥土的气息，仿佛酝酿着新的丰收。
TOP3热点：特写：一道彩虹下的40名藏族孩子北京行GOGOGO大但人文艺术包
“能和孩子朝夕相处，不用把孩子留在老家，我们全家都很开心。”在山东济南打工的李女士，前不久把女儿从江西接到身边，并顺利入读了附近的优质公办学校。
TOP4热点：河南麦收进程过半 已收获小麦4410万亩爸爸10岁幼儿tree小学生
“如今是苹果幼果膨大、枝梢生长的关键时期，水肥一定要跟上。”来到越城镇河东村龙幺妹家庭农场，谢红江一边从车上搬运专程带来的微生物菌剂，一边跟农场负责人龙定常说。
TOP5热点：高端访谈丨专访刚果（金）总统齐塞克迪tapanHD18XXXⅩmm
指尖“小屏幕”，变成随时交流的“大平台”。坐在家门口的院子里，越西县中所镇零关村种植大户杨仕华打开手机，向记者介绍：“这是我们苹果产业的交流群，科技特派团的专家都在里面，有问题，随时问！”
TOP6热点：文化兴国运兴丨盛世修文苏州晶体公司ios
…………
TOP7热点：努力把关键核心技术掌握在自己手中BBwBBw BBwBBw40
在深化卓越人才、紧缺人才培养方面，新工科、新医科、新农科、新文科建设大力推进。目前，12个未来技术学院与50余家科研院所、100余家龙头企业、高新企业深入合作，加快凝练前瞻性未来技术方向；碳储科学与工程、生物育种科学、可持续能源等“四新”专业，为产业高质量发展注入新动力。
教育部高等教育司副司长武世兴表示，下一步将系统性、整体性、协调性推进高等教育改革创新，全面提升人才自主培养能力，支撑引领经济社会高质量发展。
TOP8热点：中国星辰丨神舟回家，“自动驾驶员”有多牛家族轮换
能源是工业的粮食、国民经济的命脉，关系到国计民生和国家安全。近日，习近平总书记在江苏考察时指出：“能源保障和安全事关国计民生，是须臾不可忽视的‘国之大者’。要加快推动关键技术、核心产品迭代升级和新技术智慧赋能，提高国家能源安全和保障能力。”铿锵话语、殷殷嘱托，激励广大能源行业干部职工担当作为、奋勇争先，全力保障能源安全可靠供应。
近年来，博鳌亚洲论坛除了每年春季举办年会之外，还举办一系列大型专题论坛会议。其中，博鳌经安论坛主要聚焦发展与安全的相互联系和影响，以期更好地应对全球经济风险和结构性问题。
TOP9热点：颠覆性突破！无淡化海水原位直接电解制氢海试成功 关键设备国产化老师我想你㖭我下我的B
作为世界最大的能源消费国，如何有效保障国家能源安全、有力保障国家经济社会发展，始终是我国能源发展的首要问题
“当下，要围绕品种培优、品质提升、品牌打造和标准化生产等做文章。”会上，谢红江提出做大做强特色农业产业的具体建议。
TOP10热点：“绘就和谐美好、充满活力的时代画卷”人口工彩画
看到消息，谢红江立即回复：“这是黑星病。”随即，他给出了针对性的用药方案。“按照专家的指导买药、打药，没过几天，黑星病就被控制住了，真是帮了我们大忙。”杨仕华说。
指尖“小屏幕”，变成随时交流的“大平台”。坐在家门口的院子里，越西县中所镇零关村种植大户杨仕华打开手机，向记者介绍：“这是我们苹果产业的交流群，科技特派团的专家都在里面，有问题，随时问！”