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基因治疗给先天性耳聋患儿带来希望","title_col一性一爱一乱一怆一情or":"

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　　转自：健一性一爱一乱一怆一情康报　　复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的一项最新研究成果，证明了双耳基因治疗在先天性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗在治愈先天性耳聋疾病中的应用潜力。相关研究文章日前发表在国际期刊《自然·医学》上。　　该研究项目由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、国家卫生健康委听觉医学重点实验室的李华伟教授、舒易来教授、王武庆教授团队领衔，联合哈佛大学医学院陈正一教授完成。　　研究团队通过双侧基因治疗，让5名听障患儿双耳听力均得到明显恢复，言语功能和声源定位能力也得到改善。这些听障患儿均因耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）导致先天性耳聋。研究团队将前期研发的基因治疗药物，通过局部微创、显微注射的方式，一次性注射到患者双耳。　　OTOF基因突变是先天性耳聋常见的病因之一，患者通常表现为重度、极重度或完全听力损失和言语障碍。在不同人群中均发现OTOF基因的高突变携带率。在我国，婴幼儿听神经病人群中，因OTOF基因突变导致耳聋的患者高达41%。　　基因治疗目前被认为是根治先天性耳聋最有潜力的策略之一。它可以通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳，以表达功能正常的蛋白，恢复正常功能，从而在根本上恢复或改善患者听力。腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体，然而OTOF基因超出了单个AAV载体的递送上限。　　为克服大基因内耳递送难题，研究团队研发出基于AAV的双载体基因置换疗法（AAV1-hOTOF），即采用双AAV载体。由该载体携带人源正常OTOF基因在内耳中重新组合，以发挥正常功能。随访期间良好的安全性，展示了AAV1-hOTOF药物双耳基因治疗安全有效。

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编辑:朱希

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截至2022年12月，我国网民规模达10.67亿，其中，农村网民规模为3.08亿，占网民整体的28.9%。农村地区互联网普及率为61.9%，较2021年12月提升4.3个百分点。城乡地区互联网普及率差异较2021年12月缩小2.5个百分点。随着数字基础设施不断完善，农村地区信息沟通及视频娱乐类应用普及率已与城市基本持平。而农村网民群体短视频使用率甚至超过城镇网民0.3个百分点，即时通信使用率与城镇网民差距也仅为2.5个百分点。可见，互联网不但“缩短”了城乡空间距离，而且正以自己的方式逐渐填平城乡文化鸿沟，“城乡一体”的文化发展新格局日渐清晰。

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研究人员表示，此创新方法可为制备改性海水提铀吸附剂材料提供新的思路。（记者吴长锋）

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互联网医疗虽然发展时间不长，但已展现出一些传统医疗不具备的特质。它能在医生和患者之间搭建一条“快速路”，扩大优质医疗资源覆盖面，也可以让医生和患者保持“长联系”，使医疗健康服务更系统连续。得益于互联网医疗的发展，如今，在社区卫生服务中心这样的基层医疗机构、在医疗资源相对匮乏的偏远地区，患者都可以“呼叫”权威专家进行远程会诊；一些慢病患者，可以通过网约护士，享受多样化的出院后延续护理服务。互联网医疗改变了医疗服务的面貌，也为提升医疗健康服务水平创造了新的可能。